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概要

米国のバイオテクノロジー企業。希少でまん延している疾患を対象に遺伝子治療を開発する。独自の非ウイルス性遺伝子治療プラットフォームはクローズドエンドDNA、脂質ナノ粒子デリバリーシステム、拡張可能なカプシドフリー製造プロセスで構成。肝臓と網膜疾患のプログラムを含むポートフォリオに取り組む。本社所在地はマサチューセッツ州ケンブリッジ。

通期

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3ヵ月決算

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