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概要

米国の遺伝子医薬品会社。突然変異によって生じる遺伝子性中枢神経系疾患の治療法の開発に従事。先天性代謝異常のGM1-ガングリオシドーシス及びクラッベ病や脳の一部の組織が変性する遺伝性の認知症FTD(前頭側頭型認知症)の治療法の開発を目指す。本社所在地はペンシルべニア州フィラデルフィア。

通期

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3ヵ月決算

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